Was ist eine New Drug Application (NDA)?
Eine New Drug Application (NDA) ist ein umfassendes Dokument, das bei der U.S. Food and Drug Administration (FDA) eingereicht werden muss, um die Zulassung für die Vermarktung eines neuen Medikaments in den USA zu beantragen.
Medikamente, für die NDAs eingereicht werden, haben bereits mehrere klinische Studien durchlaufen. Daher haben Medikamente, die die NDA-Phase erreichen, in der Regel eine hohe Wahrscheinlichkeit, von der FDA zugelassen zu werden.
Key Takeaways
- Die NDA ist ein Antrag, den Pharmafirmen einreichen müssen, um bei der FDA die Zulassung für neue Medikamente zu beantragen.
- Der Antrag muss detaillierte Nachweise aus einer Reihe von klinischen Studien enthalten, die jeweils steigende Standards für wissenschaftliche Nachweise beinhalten.
- Obwohl die meisten NDAs von der FDA genehmigt werden, ist es extrem schwierig, ein Medikament so weit zu entwickeln, dass ein NDA eingereicht werden kann.
Wie New Drug Applications funktionieren
Die Einreichung eines NDAs stellt einen wichtigen Meilenstein im Leben eines neuen Medikaments dar und wird von Investoren genau beobachtet. Sobald der NDA eingereicht wurde, ist die Wahrscheinlichkeit, dass dieses Medikament von der FDA zugelassen wird, in der Regel sehr hoch. Dementsprechend steigen die Aktienkurse von Unternehmen, die NDAs einreichen, oft schon vor der Antwort der FDA.
Doch das Erreichen des NDA-Stadiums ist alles andere als einfach. Jedes NDA-Dokument muss 15 Abschnitte mit detaillierten experimentellen Nachweisen (einschließlich Tier- und Humanstudien) enthalten. Das Dokument muss die Pharmakologie, Toxikologie und Dosierungsanforderungen des vorgeschlagenen Medikaments sowie das geplante Verfahren zur Herstellung des Medikaments ausführlich darstellen.
Das NDA bildet seit der Verabschiedung des Food, Drug, and Cosmetic Act (FD&C) im Jahr 1938 die Grundlage für die Regulierung und Kontrolle neuer Medikamente in den Vereinigten Staaten. Seitdem haben verschiedene Ergänzungen des FD&C die Anforderungen an die Nachweise, die für eine Zulassung erforderlich sind, schrittweise erhöht.
Eine Folge dieser strengeren Anforderungen ist, dass der Zulassungsprozess sehr zeitaufwendig werden kann. Das Ziel des Center for Drug Evaluation and Research (CDER) der FDA ist es, mindestens 90 % der NDAs für Standardmedikamente innerhalb von zehn Monaten nach Antragseingang zu prüfen und zu bearbeiten, und sechs Monate für prioritäre Medikamente. Natürlich erstreckt sich die gesamte Zeitspanne der Medikamentenentwicklung häufig auf ein Jahrzehnt oder mehr.
Vor- und Nachteile der New Drug Application
Der NDA-Einreichungsprozess ist nur eine Phase eines mehrstufigen Prozesses, den Pharmaunternehmen durchlaufen müssen, um ein neues Medikament erfolgreich auf den Markt zu bringen. Aus Sicht der FDA ist dieser strenge Prozess notwendig, um die Öffentlichkeit vor schädlichen oder irreführenden Medikamenten zu schützen.
Auf der anderen Seite haben viele argumentiert, dass der Zulassungsprozess für neue Medikamente übermäßig aufwändig ist, ein Hindernis für Innovationen darstellt und einen Aufwärtsdruck auf die Medikamentenpreise verursacht.
Beispiel eines neuen Medikamentenantrags (NDA)
Angenommen, XYZ Pharma ist ein pharmazeutisches Unternehmen in der Frühphase, das kürzlich seinen ersten NDA eingereicht hat. Bevor es dieses Stadium erreicht hat, hat XYZ mehrere Jahre – und zig Millionen an investiertem Kapital – in eine Reihe von klinischen Studien an Tieren und Menschen investiert. Die Ergebnisse dieser Studien gehören zu den wichtigsten Informationen in der NDA und werden für die Entscheidung der FDA, ob das neue Produkt zugelassen wird oder nicht, von zentraler Bedeutung sein.
Diese klinischen Studien wurden in vier Phasen durchgeführt. Die ersten drei Phasen mussten vor der Erteilung des NDA abgeschlossen werden, während die vierte und letzte Phase die fortlaufende Überwachung der Wirksamkeit des Medikaments nach der Marktzulassung beinhaltet.
Mit jeder Phase der Studien steigt der geforderte Beweisstandard im Vergleich zur vorherigen Phase. Von entscheidender Bedeutung ist die dritte Phase, in der XYZ placebokontrollierte Doppelblindversuche mit mehreren hundert Personen durchführen muss.
Bislang hat XYZ in jeder der ersten drei Phasen positive Ergebnisse erzielt. Daraufhin ist der Aktienkurs von XYZ deutlich gestiegen, und das Unternehmen ist nun bereit, den Zulassungsantrag einzureichen. Obwohl die meisten Investoren davon ausgehen, dass der Antrag genehmigt wird, besteht immer noch eine vernünftige Chance, dass die NDA abgelehnt wird. In diesem Fall ist es wahrscheinlich, dass der Aktienkurs von XYZ schnell fallen wird.