¿Qué es una solicitud de nuevo fármaco (NDA)?
Una solicitud de nuevo fármaco (NDA) es un documento exhaustivo que debe presentarse a la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) para solicitar la aprobación de la comercialización de un nuevo fármaco en el país.
Los fármacos para los que se presentan las NDA ya habrán pasado por varios ensayos clínicos. Por ello, los fármacos que llegan a la fase de NDA suelen tener una alta probabilidad de obtener la aprobación de la FDA.
Puntos clave
- La NDA es una solicitud que las compañías farmacéuticas deben presentar para pedir la aprobación reglamentaria de nuevos fármacos a la FDA.
- La solicitud debe incluir pruebas detalladas de una serie de ensayos clínicos, cada uno de los cuales implica estándares crecientes de evidencia científica.
- Aunque la mayoría de las NDAs son aprobadas por la FDA, es extremadamente difícil desarrollar un fármaco hasta el punto de poder presentar una NDA.
Cómo funcionan las solicitudes de nuevos fármacos
La presentación de una NDA representa un hito importante en la vida de un nuevo fármaco y es seguida de cerca por los inversores. Una vez presentada la NDA, la probabilidad de que ese medicamento reciba la aprobación de la FDA suele ser muy alta. En consecuencia, las empresas que presentan las NDA suelen ver cómo se revalorizan sus acciones incluso antes de obtener la respuesta de la FDA.
Sin embargo, llegar a la fase de NDA no es nada fácil. Cada documento de NDA debe contener 15 secciones con pruebas experimentales detalladas (incluyendo estudios en animales y humanos). El documento debe demostrar ampliamente la farmacología, toxicología y requisitos de dosificación del medicamento propuesto, así como el proceso previsto para su fabricación.
La NDA ha constituido la base para regular y controlar los nuevos medicamentos en Estados Unidos desde la aprobación de la Ley de Alimentos, Medicamentos y Cosméticos (FD&C) en 1938. Desde entonces, varias enmiendas a la FD&C han aumentado gradualmente los estándares de evidencia requeridos para obtener la aprobación.
Una consecuencia de estos estándares más estrictos es que el proceso de aprobación puede llegar a ser muy largo. El objetivo del Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos (CDER) de la FDA es revisar y actuar sobre al menos el 90% de las NDA para medicamentos estándar en un plazo de 10 meses desde la recepción de las solicitudes, y de seis meses para los medicamentos prioritarios. Por supuesto, el plazo completo para el desarrollo de fármacos se extenderá con frecuencia a una década o más.
Ventajas y desventajas de la solicitud de nuevo fármaco
El proceso de presentación de la NDA es sólo una fase de un proceso de múltiples pasos que las empresas farmacéuticas deben recorrer para llevar con éxito un nuevo fármaco al mercado. Desde la perspectiva de la FDA, este riguroso proceso es necesario para proteger al público de medicamentos dañinos o engañosos.
Por otro lado, muchos han argumentado que el proceso de aprobación de nuevos medicamentos es excesivamente oneroso, lo que supone una barrera para la innovación y provoca una presión al alza en los precios de los medicamentos.
Ejemplo de solicitud de nuevo medicamento (NDA)
Supongamos que XYZ Pharma es una empresa farmacéutica en fase inicial que ha presentado recientemente su primera NDA. Antes de llegar a esta etapa, XYZ invirtió varios años -y decenas de millones de capital invertido- en una serie de ensayos clínicos tanto en animales como en humanos. Los resultados de estos ensayos se encuentran entre la información más crítica contenida en su NDA y serán fundamentales para que la FDA decida si aprueba o no su nuevo producto.
Estos ensayos clínicos avanzaron en cuatro fases. Las tres primeras fases debían completarse antes de la presentación de la NDA, mientras que la cuarta y última fase consiste en el seguimiento continuo de la eficacia del fármaco una vez que el producto ha sido aprobado para su venta.
Con cada fase de los ensayos, el nivel de pruebas requerido aumenta en relación con la fase anterior. De importancia crítica es la tercera fase, en la que XYZ debía realizar experimentos doble ciego controlados con placebo en los que participaran varios cientos de personas.
Hasta ahora, XYZ ha obtenido resultados favorables en cada una de las tres primeras fases. En respuesta, el precio de las acciones de XYZ ha subido sustancialmente, y la empresa está lista para presentar su NDA. Aunque la mayoría de los inversores creen que la solicitud será aprobada, todavía hay una posibilidad razonable de que la NDA sea rechazada. Si esto ocurre, es probable que el precio de las acciones de XYZ baje rápidamente.