Wat is een New Drug Application (NDA)?
Een new drug application (NDA) is een uitgebreid document dat moet worden ingediend bij de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) om goedkeuring te vragen voor het op de markt brengen van een nieuw geneesmiddel in de Verenigde Staten.
geneesmiddelen waarvoor NDA’s worden ingediend, hebben al verschillende klinische proeven doorlopen. Geneesmiddelen die de NDA-fase bereiken, hebben dan ook een grote kans dat ze door de FDA worden goedgekeurd.
Key Takeaways
- De NDA is een aanvraag die geneesmiddelenbedrijven moeten indienen om bij de FDA goedkeuring aan te vragen voor nieuwe geneesmiddelen.
- De aanvraag moet gedetailleerd bewijsmateriaal bevatten van een reeks klinische proeven, die elk aan steeds hogere normen van wetenschappelijk bewijs moeten voldoen.
- Hoewel de meeste NDA’s door de FDA worden goedgekeurd, is het uiterst moeilijk om een geneesmiddel zo ver te ontwikkelen dat een NDA kan worden ingediend.
Hoe New Drug Applications werken
Het indienen van een NDA is een belangrijke mijlpaal in het leven van een nieuw geneesmiddel en wordt nauwlettend in de gaten gehouden door investeerders. Zodra de NDA is ingediend, is de kans dat het geneesmiddel goedkeuring van de FDA krijgt, gewoonlijk zeer groot. Bedrijven die NDA’s indienen, zien hun aandelenkoersen dan ook vaak stijgen nog voordat zij antwoord van de FDA hebben gekregen.
Het bereiken van het NDA-stadium is echter verre van eenvoudig. Elk NDA-document moet 15 delen bevatten met gedetailleerd experimenteel bewijsmateriaal (waaronder zowel dier- als mensenstudies). Het document moet uitvoerig de farmacologie, toxicologie en doseringsvereisten van het voorgestelde geneesmiddel aantonen, alsmede het voorgenomen productieproces voor het geneesmiddel.
De NDA vormt de basis voor de regulering en controle van nieuwe geneesmiddelen in de Verenigde Staten sinds de goedkeuring van de Food, Drug, and Cosmetic Act (FD&C) in 1938. Sinds die tijd hebben verschillende amendementen op de FD&C geleidelijk de normen voor bewijsvoering verhoogd die vereist zijn om goedkeuring te verkrijgen.
Een gevolg van deze strengere normen is dat het goedkeuringsproces zeer tijdrovend kan worden. Het doel van het FDA’s Center for Drug Evaluation and Research (CDER) is om ten minste 90% van de NDA’s voor standaardgeneesmiddelen binnen 10 maanden na ontvangst van de aanvragen te beoordelen en daarop te reageren, en zes maanden voor prioritaire geneesmiddelen. Natuurlijk zal de volledige tijdlijn voor de ontwikkeling van geneesmiddelen vaak een decennium of meer beslaan.
Voordelen en nadelen van de New Drug Application
Het NDA indieningsproces is slechts één fase van een meerstappenproces dat farmaceutische bedrijven moeten doorlopen om een nieuw geneesmiddel met succes op de markt te brengen. Vanuit het perspectief van de FDA is dit rigoureuze proces noodzakelijk om het publiek te beschermen tegen schadelijke of misleidende geneesmiddelen.
Velen hebben echter betoogd dat het goedkeuringsproces voor nieuwe geneesmiddelen buitensporig zwaar is, een belemmering vormt voor innovatie en een opwaartse druk op de geneesmiddelenprijzen veroorzaakt.
Voorbeeld van een New Drug Application (NDA)
Voorstel dat XYZ Pharma een farmaceutisch bedrijf in een vroeg stadium is, dat onlangs zijn eerste NDA heeft ingediend. Voordat dit stadium werd bereikt, heeft XYZ verscheidene jaren – en tientallen miljoenen aan geïnvesteerd kapitaal – geïnvesteerd in een reeks klinische proeven op zowel dieren als mensen. De resultaten van deze proeven behoren tot de meest kritische informatie in de NDA en zullen van cruciaal belang zijn voor het besluit van de FDA om zijn nieuwe product al dan niet goed te keuren.
Deze klinische proeven verliepen in vier fasen. De eerste drie fasen moeten worden voltooid voordat de NDA wordt goedgekeurd, terwijl de vierde en laatste fase betrekking heeft op de voortdurende controle van de doeltreffendheid van het geneesmiddel nadat het product is goedgekeurd voor verkoop.
Bij elke fase van de proeven stijgt de norm van het vereiste bewijs ten opzichte van de vorige fase. Van cruciaal belang is de derde fase, waarin XYZ placebogecontroleerde dubbelblinde experimenten moest uitvoeren waarbij enkele honderden mensen betrokken waren.
Tot dusver heeft XYZ gunstige resultaten verkregen uit elk van de eerste drie fasen. In reactie hierop is de aandelenkoers van XYZ aanzienlijk gestegen, en het bedrijf is nu klaar om zijn NDA in te dienen. Hoewel de meeste beleggers geloven dat de aanvraag zal worden goedgekeurd, is er nog steeds een redelijke kans dat de NDA zal worden afgewezen. Als dit gebeurt, is het waarschijnlijk dat de aandelenkoers van XYZ snel zal dalen.