Cos’è una New Drug Application (NDA)?
Una domanda di nuovo farmaco (NDA) è un documento completo che deve essere presentato alla Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti per richiedere l’approvazione per la commercializzazione di un nuovo farmaco negli Stati Uniti.
I farmaci per i quali vengono presentate le NDA sono già passati attraverso diversi test clinici. Come tali, i farmaci che raggiungono la fase NDA hanno tipicamente un’alta probabilità di ottenere l’approvazione della FDA.
Punti chiave
- La NDA è una domanda che le aziende farmaceutiche devono presentare per richiedere l’approvazione regolamentare di nuovi farmaci da parte della FDA.
- La domanda deve includere prove dettagliate da una serie di studi clinici, ognuno dei quali comporta standard crescenti di evidenza scientifica.
- Anche se la maggior parte delle NDA sono approvate dalla FDA, è estremamente difficile sviluppare un farmaco al punto in cui una NDA può essere depositata.
Come funzionano le New Drug Applications
Il deposito di una NDA rappresenta un’importante pietra miliare nella vita di un nuovo farmaco ed è strettamente osservato dagli investitori. Una volta che la NDA è stata presentata, la probabilità che quel farmaco riceva l’approvazione della FDA è di solito molto alta. Di conseguenza, le aziende che depositano NDA spesso vedono i loro prezzi azionari apprezzarsi anche prima che la risposta della FDA sia ottenuta.
Tuttavia, raggiungere la fase NDA è tutt’altro che facile. Ogni documento NDA deve contenere 15 sezioni contenenti prove sperimentali dettagliate (inclusi studi su animali e umani). Il documento deve dimostrare ampiamente la farmacologia, la tossicologia e i requisiti di dosaggio del farmaco proposto, così come il processo previsto per la produzione del farmaco.
La NDA ha costituito la base per la regolamentazione e il controllo dei nuovi farmaci negli Stati Uniti dal passaggio del Food, Drug, and Cosmetic Act (FD&C) nel 1938. Da allora, vari emendamenti alla FD&C hanno gradualmente aumentato gli standard di prova richiesti per ottenere l’approvazione.
Una conseguenza di questi standard più rigorosi è che il processo di approvazione può diventare molto lungo. L’obiettivo del Center for Drug Evaluation and Research (CDER) della FDA è di rivedere e agire su almeno il 90% delle NDA per i farmaci standard entro 10 mesi dal ricevimento delle domande, e sei mesi per i farmaci prioritari. Naturalmente, la tempistica completa per lo sviluppo di un farmaco si estende spesso a un decennio o più.
Vantaggi e svantaggi della New Drug Application
Il processo di presentazione della NDA è solo una fase di un processo a più fasi che le aziende farmaceutiche devono attraversare per portare con successo un nuovo farmaco sul mercato. Dal punto di vista della FDA, questo processo rigoroso è necessario per proteggere il pubblico da farmaci dannosi o fuorvianti.
D’altra parte, molti hanno sostenuto che il processo di approvazione di un nuovo farmaco è eccessivamente oneroso, ponendo una barriera all’innovazione e causando una pressione al rialzo sui prezzi dei farmaci.
Esempio di una New Drug Application (NDA)
Supponiamo che XYZ Pharma sia una società farmaceutica in fase iniziale che ha recentemente presentato la sua prima NDA. Prima di raggiungere questo stadio, XYZ ha investito diversi anni e decine di milioni di capitale in una serie di studi clinici su soggetti animali e umani. I risultati di questi studi sono tra le informazioni più critiche contenute nella sua NDA e saranno fondamentali per la decisione della FDA di approvare o meno il suo nuovo prodotto. Le prime tre fasi devono essere completate prima che la NDA sia resa, mentre la quarta e ultima fase comporta il monitoraggio continuo dell’efficacia del farmaco dopo che il prodotto è stato approvato per la vendita.
Con ogni fase degli studi, lo standard delle prove richieste aumenta rispetto alla fase precedente. Di fondamentale importanza è la terza fase, in cui alla XYZ è stato richiesto di eseguire esperimenti in doppio cieco controllati con placebo che coinvolgono diverse centinaia di persone.
Finora, la XYZ ha ottenuto risultati favorevoli da ciascuna delle prime tre fasi. In risposta, il prezzo delle azioni di XYZ è salito notevolmente, e la società è ora pronta a depositare la sua NDA. Anche se la maggior parte degli investitori crede che la domanda sarà approvata, c’è ancora una ragionevole possibilità che la NDA venga respinta. Se questo accade, è probabile che il prezzo delle azioni di XYZ scenda rapidamente.