Qu’est-ce qu’une demande de nouveau médicament (NDA) ?
Une New Drug Application (NDA) est un document complet qui doit être soumis à la Food and Drug Administration (FDA) américaine afin de demander l’autorisation de commercialiser un nouveau médicament aux États-Unis.
Les médicaments pour lesquels des NDA sont soumises auront déjà passé plusieurs essais cliniques. Ainsi, les médicaments qui atteignent la phase de NDA ont généralement une forte probabilité d’obtenir l’approbation de la FDA.
Key Takeaways
- La NDA est une demande que les entreprises pharmaceutiques doivent déposer afin de demander l’approbation réglementaire de nouveaux médicaments à la FDA.
- La demande doit inclure des preuves détaillées provenant d’une série d’essais cliniques, chacun d’entre eux impliquant des normes croissantes de preuves scientifiques.
- Bien que la plupart des NDA soient approuvées par la FDA, il est extrêmement difficile de développer un médicament jusqu’au point où une NDA peut être déposée.
Comment fonctionnent les demandes de nouveaux médicaments
Le dépôt d’une NDA représente une étape importante dans la vie d’un nouveau médicament et est suivi de près par les investisseurs. Une fois que la NDA a été soumise, la probabilité que ce médicament reçoive l’approbation de la FDA est généralement très élevée. En conséquence, les entreprises qui déposent des NDA voient souvent le cours de leurs actions s’apprécier avant même d’obtenir la réponse de la FDA.
Pour autant, atteindre le stade de la NDA est loin d’être facile. Chaque document NDA doit comporter 15 sections contenant des preuves expérimentales détaillées (y compris des études animales et humaines). Le document doit démontrer de manière approfondie la pharmacologie, la toxicologie et les exigences de dosage du médicament proposé, ainsi que le processus prévu pour la fabrication du médicament.
La NDA constitue la base de la réglementation et du contrôle des nouveaux médicaments aux États-Unis depuis l’adoption du Food, Drug, and Cosmetic Act (FD&C) en 1938. Depuis lors, divers amendements à la FD&C ont progressivement augmenté les normes de preuve requises pour obtenir une approbation.
Une conséquence de ces normes plus strictes est que le processus d’approbation peut devenir très long. L’objectif du Center for Drug Evaluation and Research (CDER) de la FDA est d’examiner et d’agir sur au moins 90 % des NDA pour les médicaments standards dans les 10 mois suivant la réception des demandes, et six mois pour les médicaments prioritaires. Bien sûr, le calendrier complet de développement d’un médicament s’étendra fréquemment sur une décennie ou plus.
Avantages et inconvénients de la demande de nouveau médicament
Le processus de soumission de la NDA n’est qu’une phase d’un processus en plusieurs étapes que les entreprises pharmaceutiques doivent parcourir pour réussir à mettre un nouveau médicament sur le marché. Du point de vue de la FDA, ce processus rigoureux est nécessaire pour protéger le public contre les médicaments nocifs ou trompeurs.
D’autre part, beaucoup ont fait valoir que le processus d’approbation des nouveaux médicaments est excessivement onéreux, ce qui constitue un obstacle à l’innovation et provoque une pression à la hausse sur les prix des médicaments.
Exemple de demande de nouveau médicament (NDA)
Supposons que XYZ Pharma est une société pharmaceutique en phase de démarrage qui a récemment soumis sa première NDA. Avant d’atteindre ce stade, XYZ a investi plusieurs années – et des dizaines de millions de capitaux investis – dans une série d’essais cliniques sur des sujets animaux et humains. Les résultats de ces essais font partie des informations les plus critiques contenues dans sa NDA et seront au cœur de la décision de la FDA d’approuver ou non son nouveau produit.
Ces essais cliniques ont progressé en quatre phases. Les trois premières phases devaient être achevées avant que la NDA ne soit rendue, tandis que la quatrième et dernière étape concerne la surveillance continue de l’efficacité du médicament après que le produit a été approuvé pour la vente.
A chaque phase des essais, la norme de preuve requise augmente par rapport à la phase précédente. La troisième phase revêt une importance cruciale, car elle exige de XYZ qu’il réalise des expériences en double aveugle contrôlées par placebo impliquant plusieurs centaines de personnes.
Jusqu’à présent, XYZ a obtenu des résultats favorables lors de chacune des trois premières phases. En conséquence, le cours de l’action de XYZ a considérablement augmenté, et la société est maintenant prête à déposer sa NDA. Bien que la plupart des investisseurs pensent que la demande sera approuvée, il existe toujours une chance raisonnable que la NDA soit rejetée. Si cela se produit, il est probable que le cours de l’action de XYZ baisse rapidement.
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